A Anvisa suspende medicamento para distrofia muscular após óbitos nos EUA

A Anvisa (Agência Nacional de Vigilância Sanitária) suspendeu a importação, comercialização e distribuição do medicamento Elevidys, utilizado no tratamento da distrofia muscular de Duchenne (DMD), uma doença rara. A decisão foi tomada na quinta-feira (24.jul.2025), após relatos de óbitos por insuficiência hepática aguda nos Estados Unidos relacionados ao uso do produto.

A decisão foi tomada após a farmacêutica Roche suspender, na terça-feira (22.jul.2025), o envio do medicamento aos países que utilizam a FDA (agência reguladora dos EUA) como referência para a aprovação de medicamentos.

A FDA informou sobre três óbitos decorrentes de insuficiência hepática relacionados à terapia gênica utilizada no Elevidys. Dois casos envolviam crianças com DMD que utilizavam o medicamento; o terceiro foi de um adulto com Distrofia Muscular de Cinturas, tratado com uma versão experimental da mesma terapia viral.

A Anvisa informou que nenhum dos casos notificados no exterior se encaixa no perfil de pacientes que receberiam indicação no Brasil. Até 24 de julho de 2025, a agência recebeu três notificações de eventos adversos relacionados ao Elevidys no país.

No Brasil, o Elevidys obteve aprovação em dezembro de 2024. O medicamento era indicado para crianças entre 4 e 7 anos diagnosticadas com DMD e que mantinham a capacidade de andar. Dez crianças brasileiras foram tratadas com o medicamento desde sua aprovação.

Nos Estados Unidos, a empresa Sarepta, detentora dos direitos comerciais do Elevidys, respondeu às solicitações da FDA e interrompeu a distribuição do produto. A Roche emitiu comunicado similar para os demais países que dependiam da aprovação da agência norte-americana. A farmacêutica também articulou diretamente com a Anvisa a suspensão voluntária do medicamento no Brasil.

Fonte por: Poder 360